AAV在眼部注射方法有哪些
给药方式：Roctavian和Hemgenix采用静脉注射，分别通过补充凝血因子VIII和hFIX Padua基因实现治疗；Beqvez通过静脉输注基因治疗基因，产生自体FIX蛋白。作用机制：长期缓解甚至治愈血友病。上市情况：已在不同地区获得批准上市。这些AAV疗法为罕见病患者提供了新的治疗选择，具有重大的临床意义。
肺部注射包括鼻内滴注法和气管插管术。鼻内滴注法操作简单，直接将病毒悬液滴入鼻腔，但颗粒可能沉积在上呼吸道，需要较大剂量的病毒。气管插管术能将病毒载体直接输入肺部，避免上呼吸道损失，但需特殊设备和技巧。此外，还有气管内注射，操作与鼻内滴注法类似，但直接注入气管。
在眼科领域，Luxturna是首款上市AAV疗法，用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜营养不良。Luxturna采用安全性较高的AAV2型载体，推荐剂量为5x1011 vg/眼，两只眼睛间隔至少6天注射，配合皮质类固醇药物。Luxturna已在美国、欧洲等多地上市。
肝实质注射 肝实质注射是一种直接将病毒液注射到肝脏组织中的方法，具有较高的感染效率和靶向性。操作步骤：麻醉与准备：麻醉小鼠，并在其眼睛上涂上眼药膏以防止眼干。脱毛与消毒：使小鼠仰卧，腹部朝上，对第二肋骨和第四乳头之间的区域进行脱毛处理，并对脱毛区域进行消毒。
运输方式：重组腺相关病毒应采用干冰运输，确保在发出后12天内送达。签收检查：签收时需检查外包装是否完整，干冰是否有剩余，以及是否存在其他可疑现象。存储条件：病毒应在4℃短期保存，80℃长期保存。避免反复冻融，每次冻融会导致病毒滴度降低10%。
因此，在选择启动子时，应权衡利弊，根据实验需求进行选择。注射方式 AAV注射方式会大大影响AAV介导的转基因的效率。在确定好合适的AAV血清型、启动子等条件后，配以合适的AAV给药方式会取得更好的效果。全身给药：主要包括静脉注射和动脉注射。静脉注射又分为尾静脉注射和门静脉注射等。
